»Razvijamo proizvodne procese za proizvodnjo genskih terapij, mRNK-cepiv in drugih naprednih terapij.«
»Plazmidni DNK je potreben za genske terapije. Tukaj poznamo zgodbo o dečku Krisu.«
»Lahko sanjate o genski terapiji, morda lahko ljudem damo gen grenlandskega morskega psa, vendar je to morda bolj znanstvenofantastični pristop.«
»Vedeli smo, da je edina možnost, da sami damo pobudo za razvoj te terapije, ker je otrok s takšnim sindromom na svetu samo 300. Nemogoče je pričakovati, da bo farmacija zagnala projekt genske terapije, ker se jim enostavno ne izplača.«
»Zdravljenje HIV-a mogoče in krepi uporabo genske terapije kot izvedljive strategije.«
»Upam, da bomo tako našli še kakšnega otroka v Sloveniji, ki mu bo genska terapija lahko spremenila življenje.«
»Nato je včeraj zvečer po našem času z intravenoznim vnosom končno tudi prejel gensko terapijo Elevidys. Sam vnos zdravila je potekal dve uri, Matic pa se je ves ta čas počutil odlično.«
»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«
»Včasih smo bolnike z genskimi boleznimi zgolj prepoznali – bodisi po kliničnih znakih bodisi z genetskimi preiskavami – in zdravili simptomatsko.«
»Za tistih 485 pacientov, ki še niso bili diagnosticirani, smo podatke vnesli v naš algoritem, in ta je potem za 75 odstotkov teh bolnikov med prvimi petimi rezultati našel pravilni gen, ki povzroča bolezen. To je zelo velik dosežek, ker je algoritem moral preveriti več kot dvajset tisoč genov in najti enega samega, pravega, ki najverjetneje povzroča bolezen. To je bil velik uspeh, ker algoritem deluje izredno hitro, potrebuje manj kot minuto, da po tem, ko dobi podatke pacienta, zgradi napoved zanj.«
Kliknite povezavo za prikaz izjav v želenem obdobju